FORUM TRANSFRONTALIERO SULLA TERAPIA CELLULARE

Il Cross-Border Cell Therapy Forum ha riunito clinici, ricercatori, esperti di trasferimento tecnologico e stakeholder del settore regolatorio provenienti da Italia, Austria e Slovenia per discutere lo stato attuale e le prospettive future delle terapie cellulari nella medicina rigenerativa. L’evento è stato organizzato nell’ambito del progetto Interreg Italia–Austria PROMOS, con l’obiettivo di rafforzare l’ecosistema biomedico e accelerare il trasferimento tecnologico nell’area del programma, con particolare attenzione al trasferimento di terapie cellulari innovative verso l’applicazione clinica nell’ambito del WP3.

Il forum ha inoltre beneficiato della partecipazione del progetto Interreg COHERENCE, che mira a sviluppare un trattamento efficace per le ferite difficili da guarire e a creare una piattaforma aperta che aiuti i ricercatori a rispettare le normative nell’area transfrontaliera tra Italia e Slovenia.

L’evento ha unito presentazioni scientifiche a una tavola rotonda dedicata alle sfide di natura regolatoria, finanziarie e di implementazione che ostacolano l’adozione delle terapie cellulari nei contesti clinici.

Temi chiave e contributi scientifici

Le sessioni scientifiche hanno evidenziato sia i bisogni clinici sia le innovazioni terapeutiche:

• Le ferite non cicatrizzanti sono state presentate come un’importante esigenza medica non soddisfatta, con ferite croniche e complesse che richiedono nuove soluzioni rigenerative oltre ai trattamenti convenzionali.
• I progressi nelle terapie cellulari per la medicina rigenerativa, inclusa l’applicazione della frazione vascolare stromale (SVF) derivata dal tessuto adiposo, sono stati presentati come approcci promettenti per la riparazione e il ripristino dei tessuti.
• I relatori hanno inoltre sottolineato la necessità di un cambiamento di paradigma nei protocolli clinici e nei quadri di valutazione delle terapie cellulari per la rigenerazione delle ferite non cicatrizzanti.

Un messaggio ricorrente in tutte le presentazioni è stato che le terapie cellulari sono altamente personalizzate e non si adattano facilmente ai modelli terapeutici o di sperimentazione clinica tradizionali. Ogni caso richiede spesso un approccio personalizzato, mettendo in discussione i criteri di inclusione standardizzati e le misurazioni classiche dell’efficacia.

 Sfide regolatorie e di implementazione

La tavola rotonda ha evidenziato importanti barriere sistemiche all’implementazione clinica.

Complessità e frammentazione normativa

I partecipanti hanno sottolineato la necessità di un quadro normativo europeo più armonizzato. L’attuale regolamentazione è ancora fortemente orientata agli Stati membri, il che porta a incongruenze e incertezze nei percorsi di attuazione.

La discussione ha evidenziato:

• Ambiguità relative alle procedure di esenzione ospedaliera rispetto ai requisiti completi delle sperimentazioni cliniche.
• Il significativo carico amministrativo necessario per la preparazione dei dossier di sperimentazione clinica.
• Mancanza di chiarezza riguardo alle autorità decisionali e alle procedure di approvazione dei rimborsi.

L’esperienza di COHERENCE ha messo in luce una forte instabilità normativa: inizialmente è stata rifiutata l’esenzione ospedaliera, ma poi è stata riconsiderata, nonostante fossero già stati investiti tempo e risorse considerevoli nella preparazione della sperimentazione clinica.

Prove scientifiche e modelli di valutazione

Le terapie cellulari mettono in discussione i tradizionali modelli di medicina basata su prove scientifiche:

• I modelli standard di sperimentazione clinica sono difficili da applicare a causa dell’eterogeneità delle popolazioni di pazienti e degli approcci terapeutici personalizzati.
• La misurazione della loro efficacia utilizzando endpoint convenzionali potrebbe non riflettere l’impatto terapeutico.
• Tuttavia, come sottolineato durante la discussione, la sicurezza, l’efficacia e la qualità rimangono criteri essenziali.

I partecipanti hanno convenuto che le terapie innovative devono comunque rispettare rigorosi standard di sicurezza e qualità, ma che i protocolli e le metodologie di valutazione devono evolversi di pari passo con l’innovazione medica.

Rimborsi e ostacoli finanziari

Una delle principali preoccupazioni è che spesso sono i pazienti a sostenere i costi delle cure a causa delle limitate possibilità di rimborso. Le questioni chiave ancora aperte sono: come tradurre i singoli casi di successo in prove scientifiche riconosciute? Quali meccanismi permettono ai sistemi sanitari nazionali di rimborsare le terapie avanzate? Chi stabilisce l’ammissibilità al finanziamento e in base a quali criteri? Sebbene alcune terapie cellulari siano rimborsabili, le procedure rimangono complesse e poco trasparenti.

Collaborazione transfrontaliera e trasferimento tecnologico

Il forum ha sottolineato il valore aggiunto della cooperazione transfrontaliera nell’area Italia-Austria-Slovenia e ha proposto la creazione di una rete di sostegno reciproco. Le sfide comuni in materia di regolamentazione, applicazione clinica e trasferimento tecnologico rendono particolarmente importante un’azione coordinata. A questo proposito, le attività di PROMOS mirano a:

• rafforzare la collaborazione tra istituti di ricerca, ospedali ed ecosistemi di innovazione
• promuovere buone pratiche nel trasferimento tecnologico
• facilitare il dialogo tra clinici, scienziati e regolatori.

La tavola rotonda ha evidenziato come una comunicazione più efficace tra gli stakeholder, la pubblicazione dei risultati clinici e una migliore diffusione delle prove scientifiche siano elementi fondamentali per lo sviluppo del settore.

I report e gli articoli del progetto PROMOS sono disponibili qui.

Conclusioni

Il Forum transfrontaliero sulla terapia cellulare ha confermato sia il potenziale trasformativo della medicina rigenerativa sia gli ostacoli sistemici che ne impediscono l’adozione a livello clinico.

Alcuni messaggi chiave:

1. Le terapie cellulari rappresentano un settore in rapida evoluzione che richiede quadri normativi e clinici adattabili.
2. L’armonizzazione a livello europeo faciliterebbe l’attuazione transfrontaliera e ridurrebbe l’incertezza.
3. La produzione di prove scientifiche rimane fondamentale, anche nel contesto della medicina personalizzata.
4. È urgente definire percorsi di rimborso più chiari per garantire un accesso equo ai pazienti.
5. Iniziative transfrontaliere come PROMOS e COHERENCE svolgono un ruolo strategico nel promuovere il dialogo, armonizzare le pratiche e accelerare il passaggio dalla fase di laboratorio a quella clinica.

L’evento ha rappresentato un’importante opportunità di scambio interdisciplinare e ha evidenziato questioni politiche e operative concrete che richiedono ulteriori azioni coordinate a livello regionale ed europeo.

Se desiderate entrare in contatto con noi, potete scrivere a: Serena.zacchigna@icgeb.org